中国约2000万人被罕见病困扰 防治工作迈向新阶段(2)

罕见病之所以难以诊断，因为很多情况下涉及多学科。“有时候这个病人并不只是一个系统受累，如果医生的知识面很局限，那就会造成延误诊断，所以多学科合作在罕见病诊疗过程中非常重要，这也是为什么很多家医院都建立了多学科的合作门诊、转诊团队，共同为罕见病人服务，这也是提高诊疗能力的一个方面。”商慧芳说。

药物方面，据张抒扬介绍，罕见病药物的上市有了明确的绿色通道。2019年，新修订的《中华人民共和国药品管理法》明确规定，国家鼓励研究和创制新药，对临床急需的罕见病新药、儿童用药开设绿色通道，优先审评审批；对于治疗严重危及生命且尚无有效治疗手段的疾病的新药，在临床试验已有数据显示疗效，并且能够预测临床价值的条件下可以附条件审批，以提高临床急需药品的可及性。

“这缩短了临床试验的研制时间，使那些急需治疗的患者能第一时间用上新药。对于罕见病患者而言，无疑是极为有利的政策。”张抒扬说，自2018年以来，已经有38种急需的罕见病用药，因符合国家药品监督管理局快速简化审批的条件而被批准上市。整体来看，有61种可以治疗中国《第一批罕见病目录》内疾病的药物已经在国内上市，其中，有36种药品已纳入国家医保目录。

国家药监局副局长陈时飞指出，国家药监局建立了罕见病药品的优先审评审批程序，为符合要求的临床急需境外已上市罕见病药品建立了快速通道，60天内完成审批。在满足临床急需方面，已经遴选发布了两批临床急需境外新药评审的名单，其中罕见病治疗药品超过总量的50%。

工信部副部长王江平指出，工信部印发的蛋白类生物药和疫苗重大创新发展实施方案和医药工业发展规划指南中，均将罕见病药物列为重点支持对象。并将罕见病药物产业化项目纳入产业转型和技术改造专项支持范围，将临床急需的罕见病药品纳入工程化攻关重点任务。（记者 熊建）